图片截自：nature 

撰文 | 何东明

责编 | 叶水送

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一个药物研发长达20年以上且耗资巨大，80%以上临床试验失败了，但那些数据以往不公开。近日，欧洲药品管理局（EMA）两位官员Enrica Alteri，Lorenzo Guizzaro在Nature上刊文，建议药企与研究者公开并学习失败的试验数据，以加速阿尔茨海默症（AD）等重大疾病的医药研究。

文中指出，大型临床试验耗巨资以试验药物的有效性和安全性，但阴性结果的数据也能说明是否充分检验了预期假设。药企与研究者共享并利用这些数据，将助于改进研究假设，评估与制定其他方案，从而加速研发并显著减少时间与资金成本。

欧洲药物管理局(EMA)修订的阿尔茨海默症治疗临床医药研究指南，图片来源，EMA

此前，EMA曾邀请制药公司私下分享其所有AD项目的机密信息，这些信息比文献的更新，更广泛，更深入，系统分析多个不同项目的数据，可加深对疾病机理与治疗的认识。缺乏试验前对相关失败的试验数据的充分探索性研究，致使AD临床试验失败率高于99%。该活动促成了设计临床试验和评估患者结果的新提议，并写入EMA修订的指南中。

但药企不愿意公开数据，迫于公众压力，他们会与监管机构合作。EMA已与美国等国家的药监局合作，以尽量使这些国家药物监管要求相近。未来，这些数据会形成一个共享的失败试验数据，越来越多药企也加入了共享的行列。

参考资料

1. Be open about drug failures to speed up research.  https://www.nature.com/articles/d41586-018-07352-7#ref-CR5

2. European Medicines Agency. Guideline on the Clinical Investigation of Medicines for the Treatment of Alzheimer’s Disease (EMA, 2018). 

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