►图片来源：https://www.nia.nih.gov

●  ●  ●

为了帮助满足有效治疗或预防阿尔茨海默症的迫切需求，美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）的隶属部门——国家老龄化研究所（National Institute on Aging，NIA）已创立2个新的研究中心，预计未来5年内总投资会超过7300万美元。“通过这些中心，NIH将扩大开放科学和开源原则的使用范围，以降低新药物靶点的风险，促进阿尔茨海默症新疗法的发展。”

随着老龄化趋势日益严重，阿尔茨海默症成为21世纪公共医疗领域面临的最大挑战。据估计，美国有560万65岁及以上的老年人受到该病的影响，如果得不到有效治疗和预防，这个数字到2050年可能高达1400万。目前美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准的该病症治疗方法寥寥无几，而且最近对疾病修饰类候选药物进行的几次后期临床试验也都失败了。

NIA所长、医学博士RichardJ. Hodes称，“针对阿尔茨海默病的药物开发是一项具有挑战性、高成本和高风险的工作，这些中心的创立标志他们在多方面加速发现和开发治疗阿尔茨海默症的方法上迈出了战略性的一步。”阿尔茨海默症新药研发中心旨在实现阿尔茨海默症药物研发渠道多样化，并使之重新散发活力。这些中心将为验证和推进下一代阿尔茨海默症药物靶点所必需开发的高质量研究工具和技术提供额外基础设施。数据、研究方法、计算和试验工具将公开和免费地分发给更广泛的研究社区（包括学术界和工业界）以用于药物研发，更好地理解该病症的复杂生物学。

阿尔茨海默症药物促进合作伙伴项目(Accelerating Medicines Partnership-Alzheimer's Disease，AMP-AD)的开放科学企业为阿尔茨海默症提供了500多个新的的候选靶点，作为新中心的基础。

两个中心，一个使命

阿尔茨海默症新药发现中心的资助发放给了两个多机构研究团队，他们在开发和促进开放获取科学实践方面具有广泛经验，每个团队都汇集了来自数据科学、计算生物学、疾病生物学、结构生物学、药物分析学、药物化学、药理学和临床科学等领域的顶级专家。

（1）阿尔茨海默症开放药物发现中心（Open Drug Discovery Center for Alzheimer’s Disease，Open-AD）。该中心将由结构基因组协会（Structural Genomics Consortium）的Allan Levey博士、LaraMangravite博士和Aled Edwards博士领导，该协会在北卡罗莱纳州、多伦多和英国牛津都有研究基地。研究团队将利用AMP-AD项目的数据和结果，围绕一组具有优先性的新靶点建立一系列新的治疗假设。Open-AD将开发一套靶点验证工具，包括高质量的抗体和化学探针，并向任何对其感兴趣的学术和/商业研究人员公开、传播所有数据、方法和试剂，以加速新药物靶点验证，为新药发现工作奠定基础。

（2）印第安纳大学医学院阿尔茨海默症药物发现中心。该中心将由印第安纳大学的Alan Palkowitz博士、Bruce Lamb博士以及西拉斐特普渡大学的研究人员领导。该中心使用新发现的分子连接AMP-AD项目的靶标发现工作，这些分子将用于研究阿尔茨海默症动物模型中的疾病改善潜力，特别是由NIA为迟发性阿尔茨海默症联盟所建立的、基于人类病理学、遗传学和转译生物标记物研究的有机体开发与评估模型。该研究小组将创建一个多样化的阿尔茨海默症药物靶标组合，代表新的、特别关注免疫途径的治疗假设。与NIH的开放科学使命相一致，新中心将通过开放获取数据共享平台和靶标验证包向科学界提供数据和研究工具。

NIA的阿尔茨海默症转化研究主任Lorenzo Refolo博士称，“通过这些中心，科学家们将推进新靶点的药物发现，以吸引外部合作伙伴将其带入临床开发。最终，我们需要许多候选疗法针对疾病的多个方面进行药物开发，因为不太可能有一种方法可以治愈阿尔茨海默病。”

注：本文转载自GoOA头条。